不少罕见病的患病人数，比一些关注度很高的肿瘤瘤种，如白血病，黑色素瘤之类的更高。而且罕见病大多为慢性病，患者多数需要终身服药，平均用药周期远超肿瘤药品。
行业报告显示，国内罕见病赛道正在腾飞前夜，预估市场规模5-10年内会突破100亿美元，而这也仅仅占全球罕见病市场的3%-5%，或者仅相当于鹰国孤儿药市场2020年规模的10%。
上个月，辉瑞公布了全新的华夏区组织架构调整，罕见病被纳入为六大独立事业部之一。
据悉，辉瑞在罕见病业务方面，已在国内上市多款罕见病药物，主要涵盖血友病，多发性神经疾病，转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病三个领域。
近段时间以来，阿斯利康也频繁在罕见病业务领域出手，不仅去年9月对外宣布正式成立华夏罕见病业务部，而且在7月完成了一笔高达390亿美元的对罕见病巨头Alexion的并购案件。
而罗氏制药，在去年8月花费30亿美元与Shape Therapeutics达成多靶点战略合作和许可协议，共同开发针对帕金森病和罕见疾病领域特定靶点的基因治疗药物。
其实早在2年前，罗氏制药就以43亿美元收购了基因治疗先驱Spark Therapeutics，这家公司管线非常丰富，涵盖了遗传性眼病，血友病，溶酶体贮积症，以及神经退行性疾病。
3年前，武田制药更是花费巨资650亿美元收购了罕见病巨头夏尔制药。
据不完全统计，近5年来，罕见病领域的收购，并购案金额累计超过千亿美金。
各大医药巨头，正在对罕见病领域摩拳擦掌，准备大展拳脚，杀个你死我活。
而如今，这个生机勃勃，潜力无限的领域里又冲进了一头巨兽。
一出场，就以无可匹敌之势杀出了一条血路，站在巅峰之上睥睨天下。
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